Шаг к более физиологичному применению глюкокортикоидов при врожденной гиперплазии надпочечников (Lancet Diabetes & Endocrinology, март 2025)

06 марта 2025 г. в журнале Lancet Diabetes & Endocrinology опубликована статья "Шаг к более физиологичному применению глюкокортикоидов при врожденной гиперплазии надпочечников". 

12 декабря 2024 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило кринецерфонт для взрослых и детей с классической врожденной гиперплазией надпочечников.

Классическая врожденная гиперплазия надпочечников - редкое заболевание, частота которого составляет от 1:10 000 до 1:15 000 среди новорожденных в Северной Америке и Европе. У большинства людей с этим заболеванием наблюдается дефицит 21-гидроксилазы, что приводит к различной степени дефицита кортизола и альдостерона, а также к перепроизводству андрогенов надпочечниками.

На сегодняшний день основные цели лечения врожденной гиперплазии надпочечников достигаются с помощью заместительной терапии глюкокортикоидами и минералокортикоидами. Эта терапия направлена на контроль избыточной выработки андрогенов надпочечниками путем подавления адренокортикотропного гормона (АКТГ) для минимизации долгосрочных побочных эффектов вирилизации, предотвращения надпочечникового криза, регулирования роста и фертильности, а также улучшения качества жизни пациентов. Для достижения концентраций андрогенов в пределах физиологического диапазона часто требуются сверхфизиологические дозы заместительной терапии глюкокортикоидами.

С одной стороны, прием глюкокортикоидов даже в умеренных сверхфизиологических концентрациях может негативно повлиять на рост детей и снизить конечный рост взрослого человека. Это воздействие также может способствовать ожирению, гипертонии и остеопорозу в дальнейшей жизни.

С другой стороны, неконтролируемый избыток андрогенов в детском возрасте может привести к ускорению роста, преждевременному половому созреванию центрального генеза и низкорослости из-за преждевременного закрытия зон роста. В подростковом возрасте перепроизводство андрогенов может привести к нерегулярным менструациям и дисфункции яичников у девочек.

 
Детали во вложенной статье