Исходы лечения при дефиците аденозиндезаминазы (Blood, июнь 2022)

07 июня 2022 г. в журнале Blood опубликован отчет Primary Immune Deficiency Treatment Consortium по исходам лечения тяжёлой комбинированной иммунной недостаточности с дефицитом аденозиндезаминазы.

Были проанализированы клинические, иммунологические, генетические характеристики и исходы лечения у 131 пациента с тяжёлой комбинированной иммунной недостаточностью с дефицитом аденозиндезаминазы.

По результатам:

- трансплантация гемопоэтических стволовых клеток от совместимого донора из семьи и генная терапия (оба вида лечения) дают великолепную общую выживаемость в 100% у пациентов с тяжёлой комбинированной иммунной недостаточностью с дефицитом аденозиндезаминазы.

- у пациентов без инфекции, которые получили лечение после 2000 г., не было обнаружено разницы в выживаемости между трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток и генной терапией.

Подробнее смотрите в прикрепленном файле

Посмотреть другие обзоры