Эффективность ингибирования комплемента с помощью пегцетакоплана у детей с С3-гломерулопатией (Pediatric Nephrology, январь 2025)

22 января 2025 г. в журнале Pediatric Nephrology опубликована статья "Эффективность ингибирования комплемента с помощью пегцетакоплана у детей с С3-гломерулопатией". 

С3-гломерулопатия (C3G) - редкое заболевание почек, обусловленное нарушением регуляции альтернативного пути комплемента, для которого нет специфического лечения. Пегцетакоплан является ингибитором третьего компонента комплемента C3, который в настоящее время находится в фазе III регистрации при C3G. В данной статье авторы описывают их опыт применения пегцетакоплана офф-лейбл у детей с C3G. 

В этом ретроспективном обсервационном исследовании оценивались эффективность и безопасность пегцетакоплана у пяти детей, не подходящих для включения в регистрационный протокол, в течение 12-недельного периода лечения. Препарат вводился подкожно два раза в неделю в течение первого месяца, затем еженедельно. Основной конечной точкой было изменение соотношения белка в моче и креатинина в моче (среднее значение из трех образцов). Авторы также оценивали изменения сывороточного уровня C3, альбумина, sC5-b9, креатинина и эритроцитов в моче (количество в мкл). 

Выводы

У детей с C3G терапия пегцетакопланом улучшает клинические и лабораторные показатели в течение 12 недель лечения. Настоящее исследование, хотя и небольшое по объему и с ограниченным количеством наблюдений, поддерживает использование комплементарно-таргетной терапии при C3G. Необходимы дальнейшие исследования с участием большего числа пациентов и более длительное наблюдение. 

Данные результаты по снижению активации комплемента и протеинурии, вызванных пегцетакопланом, у детей с C3G согласуются с результатами Dixon и соавт.  у взрослых пациентов с C3G, а также с недавно представленными предварительными данными исследования VALIANT у пациентов в возрасте 12-18 лет. 

Детали во вложенной статье